| Noticias de la Fibrosis Quística |
| Una terapia génica con células troncales podría corregir la FQ |
| 22/12/2004 |
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Los pacientes con fibrosis quística se pueden tratar con sus propias células madre después de que se manipulen con un procedimiento similar al empleado con la terapia génica, según un estudio coordinado por Jay K. Kolls, profesor de Inmunología del Hospital Infantil de Pittsburg, en Pensilvania, que se publicó ayer en Proceedings of the National Academy of Sciences.
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En el trabajo se demuestra que las células madre derivadas de la médula ósea pueden diferenciarse en células epiteliales de las vías aéreas que codifican el gen defectuoso en la fibrosis quística y restauran la función celular esencial para mantener sin secreciones las vías aéreas.
Los resultados proporcionan evidencias de que la terapia celular basada en células madre estromales es factible y una aproximación terapéutica prometedora. "Nuestro objetivo es seguir investigando para conocer el potencial de este tratamiento y ver si podemos iniciar un ensayo clínico en los próximos tres años".
Los investigadores han recogido células madre de sujetos sanos y las han cultivado con células epiteliales maduras durante catorce días y se han diferenciado en células especializadas, tomando la misma forma y presentando las características propias de los marcadores de proteínas. Después recogieron células madre de tres sujetos con fibrosis quística y aplicaron las mismas técnicas de cultivo y, como se esperaba, esas células carecían del gen cftr. Para corregir dicha deficiencia genética se utilizó un virus de leucemia Maloney murino como vector para introducir una copia correcta del gen. Con PCR se constató que el gen se expresaba correctamente y en las nuevas células epiteliales.
Los primeros resultados son prometedores, pero habrá que ver cómo funciona en pacientes.
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